E-Rare Verbund: Induzierte pluripotente Stammzellen zur Identifizierung neuartiger Wirkstoffkombinationen für die Behandlung Mukoviszidose-basierter Lungen- und Lebererkrankungen

Bisher gibt es keine wirksamen Medikamente zur Behandlung von Mukoviszidose (Zystische Fibrose, CF) und damit verbundener Lungen- und Lebererkrankungen. Aus diesem Grund ist es notwendig, neuartige Wirkstoffe zu identifizieren und auch an bestimmte Mutationen des betroffenen Ionenkanals (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, CFTR), verschiedene betroffene Gewebetypen oder auch an die betroffenen Patienten individuell anzupassen.